První účinné léčivo pro zpoždění primární roztroušené sklerózy
Společnost Genentech , patřící do Roche Group, sdělil 27. září, že klinická studie experimentální drogy ve fázi III Ocrelizumab Bylo to uspokojivé.
Tento lék dokáže zpomalit progresi primární progresivní roztroušené sklerózy (MSD) alespoň o 12 týdnů , v počátečních fázích. Tento subtyp roztroušené sklerózy (MS), který postihuje přibližně 10 nebo 15% populace s tímto onemocněním, je velmi agresivní patologie. K dnešnímu dni nedošlo k léčení nebo léčbě, ale tato multicentrická studie (mezinárodně) se španělskou účastí ukázala účinnost tohoto léčiva, která by se mohla stát prvním a jediným terapeutickým řešením pro pacienty s touto chorobou.
Doposud nebyla EMM léčena
Studie této drogy se nazývá Oratory a byl veden vedoucím klinické neuroimunologické služby nemocnice Vall d'Hebron a ředitelem Katalánska pro roztroušenou sklerózu (Cemcat) Xavier Montalbán. V této studii jsme zkoumali účinnost léku Ocrelizumab u 732 pacientů s progresivní primární roztroušenou sklerózou a hlavní závěr je, že dokáže zastavit, alespoň 12 týdnů, progresi postižení, která způsobuje onemocnění .
Montalbán chtěl slavit tento objev a prohlásil:
"Je to skutečně historický okamžik, protože je to poprvé, kdy se lék ukazuje jako účinný při kontrole tohoto typu neurologických onemocnění." Okno se otevírá k lepšímu pochopení a léčbě roztroušené sklerózy "Tato léčba je monoklonální protilátka určená k selektivnímu napadení buněk CD20B +, o nichž se předpokládá, že mají klíčovou roli při ničení myelinu a nervů, což způsobuje příznaky roztroušené sklerózy. Vazbou na povrch těchto proteinů pomáhá Ocrelizumab zachovat nejdůležitější funkce imunitního systému.
Co je roztroušená skleróza?
The roztroušená skleróza (MS) je neurozánětlivé onemocnění, které ovlivňuje centrální nervový systém (CNS), mozku i míchu , Není přesně známo, co způsobuje MS, ale tato patologie poškozuje myelin, látku tvořící membránu, která obklopuje nervová vlákna (axony) a usnadňuje vedení elektrických impulzů mezi nimi.
Myelin je zničen ve více oblastech, někdy zanechává jizvy (skleróza). Tyto poškozené oblasti jsou také známé jako demyelinizační talíře. Když je myelinizovaná látka zničena, přeruší se schopnost nervů provádět elektrické impulsy z mozku a do mozku a tato skutečnost vyvolá příznaky, jako jsou:
- Změny zraku
- Svalová slabost
- Problémy s koordinací a rovnováhou
- Pocit, jako je necitlivost, svědění nebo píchání
- Problémy s myšlením a pamětí
Roztroušená skleróza ovlivňuje ženy více než muži , Její výskyt se obvykle vyskytuje mezi 20 a 40 lety, ačkoli byly také hlášeny případy u dětí a starších osob. Obecně platí, že onemocnění je mírné, ale v závažnějších případech někteří lidé ztrácejí schopnost psát, mluvit nebo chodit.
Ve většině případů toto onemocnění postupuje v ohniscích, ale v primární progresivní roztroušenou sklerózu se zdravotní postižení neustále a pomalu zhoršuje v průběhu měsíců nebo let, a proto je považováno za závažnou formu této nemoci.
Fáze klinického vývoje léku
Aby mohla být droga uváděna do prodeje, musí být sledován proces, který vyhodnotí její účinnost a bezpečnost, a tak zabránit ohrožení života lidí, kteří ji budou konzumovat. Vývoj nové drogy je dlouhý a obtížný, protože pouze dvě nebo tři z 10 000 farmakologických látek se uvádějí na trh .
Když byla léčiva dostatečně hodnocena v modelech in vitro a ve studiích na zvířatech (v předklinické fázi), začíná lidský výzkum, který se nazývá klinické studie. Klasicky je doba klinického vývoje farmaceutického produktu rozdělena do 4 po sobě jdoucích fází, které však mohou být překryty. Jedná se o fáze, které jsou součástí klinického hodnocení:
- Fáze I : Tato fáze zahrnuje první studie prováděné na lidských bytostech, jejichž hlavním cílem je měřit bezpečnost a snášenlivost sloučeniny. Vzhledem k míře rizika je počet dobrovolníků malý a trvání fáze je krátké.
- Fáze II : Riziko v této fázi je mírné a jeho cílem je poskytnout předběžné informace o účinnosti přípravku a stanovit vztah mezi dávkou a odpovědí. Stovky předmětů jsou potřeba a tato fáze může být prodloužena o několik měsíců nebo let.
- Fáze III : To je fáze, ve které se tento lék nachází, a je nutné vyhodnotit jeho účinnost a bezpečnost za obvyklých podmínek použití a s ohledem na terapeutické alternativy dostupné pro studovanou indikaci. Proto se testuje jeho použití v kombinaci s jinými léky po dobu několika měsíců nebo let, během nichž se analyzuje stupeň výskytu požadovaných a nežádoucích účinků. Jedná se o terapeutické potvrzovací studie.
- Fáze IV : Po uvedení léku na trh se provádí, aby se znovu studoval v klinickém kontextu a poskytl více informací o jeho vedlejších účincích.
Po pozitivních výsledcích ve fázi III klinického hodnocení přípravku Ocrelizumab, Na začátku příštího roku bude evropské povolení požadováno, aby mohl tento lék uvádět na trh , Obvykle to trvá asi šest měsíců. Od té doby se každá země rozhodne, zda povolí prodej na svém území.
